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穗医学团队在正常胚胎运用基因编辑修复遗传病

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  广州3月20日电 (蔡敏婕 白恬)广州医科大学附属第三医院20日称,该院生殖医学中心刘见桥研究团队对人类可正常发育的二倍体胚胎进行基因编辑,证实CRISPR基因编辑技术可以让科学家对人类的DNA进行定点改造,为通过改造缺陷基因来治疗遗传疾病提供可能性。

  该项研究是人类二倍体胚胎(即一个卵子和一条精子组成的胚胎)基因编辑的最新研究成果,日前在国际期刊《分子遗传学和基因组学》上发表,受到国际关注。据了解,这是全球首次将CRISPR技术运用于人类二倍体胚胎。此前对人类胚胎进行基因编辑的研究都是应用在异常发育的三倍体(即两个精子和一个卵子)胚胎。

  刘见桥团队研究所使用的是广医三院生殖医学中心患者捐赠的未成熟卵子。科研人员先将这些未成熟卵子在体外诱导成熟,然后与捐赠的精子进行体外配对。但捐赠的精子分别携带“蚕豆病”和β型地中海贫血的遗传突变缺陷基因,这意味着将结合成携带遗传突变基因的胚胎。

  “这次研究证实,CRISPR技术在二倍体胚胎中的效果要比之前在三倍体胚胎中的应用好得多。”刘见桥称,在6枚携带遗传性疾病突变基因的胚胎中,有1枚胚胎的全部细胞都被修复了,有2枚胚胎实现部分细胞被修复。实验结果显示基因修复成功率较以往有了明显提高。

  刘见桥称,目前的技术对于遗传疾病几乎没有有效的根治办法,只能通过早期诊断来阻止遗传病患儿的出生。而对胚胎基因进行编辑,则有望彻底阻断遗传基因。

  “基因编辑技术实现临床应用还有很长一条道路要走。”刘见桥认为,关于基因编辑技术可能带来的伦理风险备受关注,但是该项技术也逐渐被人们接纳。未来需要找到防止胚胎嵌合的方法,而且还要对编辑过的胚胎进行各种测试,以保证没有产生任何错误基因,确保后代安全。(完)

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